Перспективи розробки фармацевтичних препаратів на основі механізму РНК-інтерференції

Abstract

Кожен ген, пов’язаний із захворюванням, є потенційною мішенню для міРНК. Враховуючи, що більшість захворювань, що зачіпають людську популяцію, пов’язані з якоюсь формою аберрантної регуляції генів, можливе використання siRNA та РНК-інтерференції (РНКі), а також інгібіторів на основі нуклеїнових кислот,як терапевтичні засоби є надзвичайно привабливим із широким спектром захворювань, включаючи рак, вірусні інфекції та генетичні та метаболічні порушення. Навіть маючи нашу сучасну велику інформацію про транскриптом людини, розробка терапії на основі siRNA представляє величезну проблему, і лише кілька сполук-кандидатів потрапили до клінічних випробувань. Тим не менше, збільшення знань про механізм та механізми РНКі має допомогти науковому співтовариству просувати РНКi як успішну терапевтичну модальність.